O único efeito secundário digno de nota é que o medicamento causa temporariamente níveis mais elevados de uma enzima hepática, diz Kathiresan, reflectindo o facto de a terapia genética ter como alvo as células do fígado e inicialmente poder perturbar os níveis de compostos hepáticos.
O ensaio atual incluiu pessoas com predisposição genética para colesterol elevado ou que tiveram eventos cardíacos precoces, mas a Lilly planeia realizar um ensaio maior com cerca de 200 pessoas – incluindo mais pessoas nesta última categoria que podem ser mais representativas daqueles que têm doenças cardíacas. A empresa também continuará a acompanhar as 35 pessoas neste primeiro ensaio durante 15 anos para monitorizar a segurança da terapia genética que receberam.
Por razões de segurança, as pessoas no presente estudo também continuaram a tomar medicamentos para baixar o colesterol, incluindo estatinas, durante o ensaio. Mas pesquisas futuras irão abordar se, em algum momento, uma terapia genética única como o VERVE-102 poderia substituir completamente as estatinas. “Ainda é muito cedo para dizer e muito dependerá de onde as pessoas começam em termos de colesterol e qual é o seu objetivo”, diz Kathiresan. “Mas, em última análise, adoraríamos estar numa posição em que esta seja a terapia preferida”.
