A insuficiência cardíaca grave é uma doença grave que piora com o tempo, e as únicas opções de tratamento são um transplante de coração ou um coração artificial assistido por coração. No entanto, o transplante cardíaco é dificultado pela escassez de dadores e pelas restrições de idade, e os corações artificiais também acarretam o risco de infecção e danos nos nervos cranianos, bem como de declínio a longo prazo na qualidade de vida.
ReHeart atende a essas necessidades médicas não atendidas. O transplante é realizado por meio de uma cirurgia no lado esquerdo do tórax, com três lâminas de cardiomiócitos fixadas na superfície do coração. As proteínas de sinalização secretadas pelas células transplantadas ajudam a aumentar o fluxo sanguíneo e a reparar os tecidos. Num estudo colaborativo multicêntrico nacional que incluiu oito pacientes com insuficiência cardíaca grave, uma tendência de melhoria foi confirmado em quatro pacientes, com consumo máximo de oxigênio (pico de VO2) aumentando em mais de 10% 52 semanas após o transplante.
Neurônios “implantados” diretamente no cérebro
O segundo produto aprovado é o Amusepri (nome genérico: laguneprocell) da Sumitomo Pharma e Racthera. Consiste em células precursoras destinadas a se tornarem neurônios produtores de dopamina, feitas a partir de células iPS de doadores. É indicado para melhora dos sintomas motores em pacientes com Doença de Parkinson que tiveram uma resposta inadequada às terapias medicamentosas existentes, incluindo preparações contendo levodopa.
A doença de Parkinson é uma doença neurodegenerativa que causa sintomas motores como tremores nos membros e rigidez muscular devido à perda gradual de células nervosas dopaminérgicas no cérebro. As terapias medicamentosas atuais são tratamentos para aliviar os sintomas, e não uma abordagem fundamental para substituir as células nervosas perdidas.
AmShepli pretende oferecer uma nova opção de tratamento através do transplante de células progenitoras de neurônios produtores de dopamina perdidos diretamente no cérebro. Este transplante é realizado usando um tipo minimamente invasivo de cirurgia cerebral. Pequenos furos são feitos no crânio, um de cada lado, e as células são dispersas e injetadas na cápsula em ambos os lados através de três vias de distribuição.
Em um estudo conduzido por médicos realizado no Hospital Universitário de Kyoto, quatro dos seis pacientes com doença de Parkinson analisados mostrou uma melhora em sua pontuação fora do tempo (a pontuação quando o efeito da droga passou) na Escala de Avaliação de Diagnóstico e Tratamento de Sintomas Motores (MDS-UPDRS Parte III) 24 meses após o transplante. Os pesquisadores confirmaram que as células permaneceu viável em todos os seis pacientes no local do transplante.
A primeira instalação de fabricação do mundo e colaboração entre indústria e academia
A SMaRT, localizada na cidade de Suita, província de Osaka, é responsável pela produção de Amshepri e é a primeira instalação comercial do mundo dedicada à medicina regenerativa e medicamentos baseados em células derivadas de células iPS de doadores. As células iPS utilizadas como matéria-prima do produto são provenientes de estoque fornecido pela Fundação de Pesquisa de Células iPS da Universidade de Kyotoe as tecnologias de indução e fabricação de diferenciação são baseadas em tecnologias proprietárias da Universidade de Kyoto e de outras instituições. Por exemplo, a tecnologia de purificação celular da Eisai é usada em parte do processo de fabricação; o produto foi possível graças à colaboração entre a indústria e a academia, com contribuições de diversas instituições.
Também se poderia argumentar que o facto de esta aprovação inovadora ter vindo do Japão era estruturalmente inevitável. Isso ocorre porque toda a cadeia de fornecimento foi quase inteiramente concluída no Japão, desde o estabelecimento da tecnologia básica por Shinya Yamanaka, vencedor do Prêmio Nobel de Fisiologia ou Medicina de 2012, até o fornecimento de células iPS pela Fundação de Pesquisa de Células iPS da Universidade de Kyoto, as tecnologias de indução e fabricação de diferenciação desenvolvidas pela Universidade de Kyoto e outras instituições, o estabelecimento da instalação de fabricação comercial SMaRT, e até mesmo o desenvolvimento de startups universitárias e a entrada de grandes empresas farmacêuticas.
